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创新药出海专题：国际化渐入佳境，洞悉出海潜力管线创新药出海看证据与回款，不只看大单

1泽布替尼2023年美国收入约为中国4.9倍

2科伦组合交易94.75亿美元，首付款1.75亿

3股权加授权保留上行，也保留开发风险

69 / 14亿元泽布替尼美中收入2023年约数，非利润 p.6
175百万美元科伦组合首付款总额9475百万美元并非实收 p.31
4.98亿美元西达基奥仑赛销售2023年全球产品销售，非传奇净收入 p.21
19.9%恒瑞获新公司股权Hercules合作，非保证收益 p.34

老板之问

自主出海和授权出海怎样选？
按资金、临床和销售能力选；自主承担更多投入，授权换取付款及合作资源。 p.18
94.75亿美元交易总额是已经收到的钱吗？
不是；科伦七项ADC表列首付款仅1.75亿美元，其余需逐项核对条件。 p.31
临床数据好就能拿到美国批准吗？
不能；人群、终点、对照组、CMC及现场检查都可能阻碍申报。 p.14
股权加授权能锁定收益吗？
不能；恒瑞获19.9%股权，保留上行机会也继续承担企业及融资风险。 p.34
早期ORR高就能判断同类最优吗？
不能；舒沃替尼初治疗效分析仅28例，跨研究比较须控制人群和随访。 p.45

对德国、瑞士和欧洲的含义

报告列泽布替尼、替雷利珠单抗、西达基奥仑赛及其他产品欧盟上市或扩适应症案例，并列多项含欧洲的国际试验。西达基奥仑赛欧盟治疗线次前移显示适应症拓展路径，生物类似药另有欧洲III期项目；但未讨论德国、瑞士支付准入和价格制度，也未将欧盟批准等同全欧洲商业化。

西南证券杜向阳、汤泰萌发布 2024-07数据截至 2024年7月券商研报 · 原文 54 页参考价值 高来源可信度 B · 专业研究，出处清楚
医药医疗器械美国欧盟/欧洲其他全球/不区分# 市场规模与需求# 竞争格局# 准入认证与法规# 企业案例复盘

逻辑链：为什么 → 怎么传导 → 所以怎么做

出海动机

海外商业空间 p.6已有单品销售差异提供参考
缓解资金压力 p.8首付款与合作开发减少部分投入
未满足需求 p.16优先看差异化临床获益

兑现门槛

注册证据完整 p.14人群、终点、对照和CMC并行
合作持续有效 p.15签约后仍可能退回权益
数据能够验证 p.45小样本不能直接确立同类最优

执行选择

按能力选模式 p.18自主、许可与联合开发可并行
逐层确认现金 p.31潜在总额与已收款分开
单独评估股权 p.34治理、稀释和退出需尽调

关键数据图

泽布替尼美中销售收入（2020—2023）（亿元人民币）

2020202120222023美国 69中国 14
使用原表人民币约数；非价格、利润或行业总体比较。 · 来源：西南证券整理，原始财报出处未列 p.6

核心观点

  1. 海外销售扩张形成出海动机，但单品收入不能代表整个行业的必然峰值。 p.6依据泽布替尼2023年美国约69亿元、中国约14亿元，相差约4.9倍。推理价格与可及市场不同可扩大收入空间。前提单品、获批适应症及商业化阶段均影响结果，报告未分解价格与销量贡献。
  2. 许可首付款与合作研发可缓解高研发支出下的资金压力。 p.8依据报告展示18A研发及现金变化，并列A/H股现金和研发费用。推理资金回笼和部分研发责任转移可支持后续开发。前提取决于付款、费用分担和合同履行，不等同持续经营现金流转正。
  3. 海外申报能力必须覆盖临床设计和CMC而非单一疗效指标。 p.14依据信迪利单抗涉及人群、OS及对照组；索凡替尼涉及国际多中心证据；其他案例涉及CMC和检查。推理监管所需证据与开发体系决定能否将疗效转为批准。前提均为报告对历史事件的总结，不替代现行法规或具体审评决定。
  4. 市场、差异化临床证据及进度是资产筛选维度，但先发份额不是通用定律。 p.16依据报告引同靶点首个上市45%份额，并比较代表性产品。推理较早满足临床需求可能帮助取得医生和患者使用基础。前提样本和统计方法未详述，后发临床优势、价格与渠道也可能改变份额。
  5. 出海模式应与组织和资金能力匹配，而非一律追求自主。 p.18依据表格比较自建研发、生产、销售与借助合作方的投入和收益结构。推理能力建设需要时间和资本，授权可获得已有资源但让渡部分收益。前提合同可以混合分工，报告的生产和研发责任二分只是示意。
  6. 联合开发可实现海外销售，但须区分产品销售与中方分得收入。 p.21依据传奇与Janssen许可合作，首付款3.5亿美元，美国权益50:50；2023年产品全球销售4.98亿美元。推理合作方的开发及商业化网络能推动产品上市和拓展适应症。前提全球产品销售非传奇单方确认收入，美国分成也不能套用于所有地区。
  7. 大额授权反映对资产的投资意愿，不能据总额衡量确定价值。 p.31依据交易表分首付款与总额，页15另列多次合作终止及权益退回。推理合作方以阶段付款购买开发机会。前提交易币种、地域、适应症、选择权和终止条款需逐项核实，不宜简单总加。
  8. 技术授权加股权增加后续参与方式，但不自动降低全部风险。 p.34依据恒瑞获Hercules19.9%股权，康诺亚获Belenos约30.1%且有董事提名。推理许可方通过股权分享项目增值并参与部分治理。前提估值、稀释、追加融资和流动性均未展开，股权不是保证收益。
  9. 候选资产筛选应优先看同研究对照和安全性。 p.41依据索乐匹尼布III期提供安慰剂对照应答与严重TEAE；其他候选多为小样本单臂。推理对照及不良事件共同支撑风险收益判断。前提不同疾病、终点和治疗线次不能横向排名，国内证据也非海外自动批准。
  10. 候选峰值表可作为待验证清单，不能直接转成投资回报预测。 p.37依据多款药给5—30亿美元等区间，主要理由为同靶点交易或早期疗效。推理参考交易和同类需求可指示潜在合作兴趣。前提缺少定价、人群、渗透率、上市时点、竞争和成功概率模型。

可落地的做法

  1. 建立现金、研发支出、经营净流量及未来合同回款的分层预算。 p.9条件：现金/历史研发费用不是生存年数；须另考虑商业收入、营运资本、债务和未来开发投入。
  2. 立项时对齐拟申报地区的人群、主要终点、对照和CMC要求。 p.14条件：报告为历史受阻案例；实际项目需由相应监管机构要求和沟通结果确定。
  3. 尽调合作方战略、资产退回与重授权责任。 p.15条件：已有退回例子不能只看签约新闻；确认交易是否组合重复计数及权益是否仍有效。
  4. 按可承受投入选择自主、许可或联合开发。 p.18条件：明确研发、生产和销售责任，合同实际分工可不同于报告示意。
  5. 区分终端产品全球销售与许可方自身收入。 p.21条件：地域分成、成本承担及会计确认不同，不把美国50:50套用全部地区。
  6. 拆分首付款、或有近期付款、开发销售里程碑及分成。 p.31条件：总额为潜在上限；币种、覆盖资产及触发条件不同的合同不宜直接加总。
  7. 把股权作为独立风险资产评估。 p.34条件：须明确估值、稀释、融资责任、治理权和退出条件，持股比例不能代替现金流。
  8. 把峰值区间改为待验证的假设清单。 p.37条件：逐项核对患者范围、价格、竞争、时间和成功概率；原文没有完整模型。
  9. 保留试验名称、治疗线次、可评人数和终点定义。 p.45条件：最佳ORR、确认ORR、病灶缩小及安全性人群不可混为同一指标。
  10. 对安全性结论核对每个事件的分母和缺失对照。 p.46条件：表中呼吸抑制对照为空，不能从空白推导所有安全指标均更好。

论证成立

  1. 海外审批需要完整开发体系。 p.14报告同时展示临床设计和CMC受阻，支持把研究、生产及检查作为并行门槛。
  2. 出海模式应与能力及资金匹配。 p.18表格从资金、研发、生产和销售解释分工差异，且承认联合及多模式并行。
  3. 合作开发已经产生可观察商业化结果。 p.21许可、美国分成、欧盟适应症拓展和产品销售相互支撑，但需分清权益归属。
  4. 索乐匹尼布的亚组应答具有同研究对照支持。 p.41同时给安慰剂比较、统计显著性及≥3级TEAE，证据比单臂跨研究排名更完整。

存疑之处

  1. 医疗支出14倍及人均42倍不足以直接估计创新药可及需求。 p.5来源混列财政部、统计局与CMS却未解释覆盖范围、换算和分母；医疗费用也不等于创新药净支付。
  2. 中美挂牌价差不等于制造商净收入或利润差。 p.7未讨论折扣、患者负担、渠道及疗程差异，仅列包装和报价。
  3. 现金/研发费用不能当作可持续经营年数。 p.9分子为时点资金及部分金融资产，分母为历史年度研发，未含其他支出和回款；样本筛选也未完全说明。
  4. 首发45%份额不应作为所有靶点的份额预测。 p.16未提供样本量、统计时期及竞争强度；市场与药物临床价值有异质性。
  5. SKB264合作方前后矛盾。 p.16本页写辉瑞，注册试验和交易表写Merck，不能据此描述合作方资源。
  6. 特殊审评的简化描述缺少适用条件。 p.24快速通道段概括II期足以证明有效，而失败案例显示证据要求取决于具体方案；图示也不是每个产品的必经流程。
  7. 交易总额表不足以支持统一规模统计。 p.31已有退回项目仍列历史总额；页32/33 YL211为1000/1050百万美元，页31/33恒瑞为6035/6000，宜联为1800/1825。
  8. 持股能够降低风险并锁定远期收益的推断不充分。 p.34仅给比例和董事提名，未提供估值、稀释或退出保障，股权仍暴露于开发和融资风险。
  9. 海外销售峰值区间缺少可复算依据。 p.37以同靶点交易、先发及早期数据作理由，未拆人群、价格、份额、时间和成功概率。
  10. RC88显著改善预后的推断超出所列证据。 p.4031例ORR与外部化疗12%不是随机对照，cORR低于ORR，未提供对应生存对照。
  11. 高剂量ZG005的63%应答不能单独证明疗效优势。 p.4220mg/kg仅8例，全部可评宫颈癌为21例且混合剂量；不应忽略样本和选择。
  12. 环泊酚所有安全指标均优于对照的结论过宽。 p.46表列两组诱导均100%，试验组诱导更慢；呼吸抑制对照为空，亦未给样本和显著性。
  13. ICP-332评分变化中的安慰剂数值需要原始核对。 p.48原文及PDF均写216.7%，未解释变化方向；不能与EASI75的8%直接视作同项冲突或自行改值。
  14. CS5001剂量增加会带来更佳疗效仍属假设。 p.50I期样本小、不同剂量和瘤种混合，未见DLT不等于扩大剂量仍安全或必然更有效。

反方意见

  1. 海外更高价格意味着出海自然提高盈利。若折扣、获客、研发和注册成本高或获批失败，挂牌价差不会转成净利润；报告受阻及退回案例即是反证。
  2. 大额BD和股权合作锁定价值。交易总额可能附条件，权益可能退回；股权亦承受融资及资产失败风险，只能确认合同约定而非最终收益。
  3. 研发早且单臂数据好即可占据可预测市场份额。后发药的临床、渠道及支付条件可能更好；报告未证明历史先发份额规律适用于每条新管线。
  4. 获得特殊审评资格等同上市近在眼前。报告同时列处临床前、I期和III期的资格持有产品，说明资格与证据成熟及最终批准是不同阶段。

需要用官方数据核实

关键数字或判断核实来源
中美医疗支出的统计范围、年度和人均分母。财政部、国家统计局及CMS原始统计表和定义。
各产品实际净销售、授权分成及报价适用包装。企业年度财报、定价正式公告和许可方收入确认披露。
交易总额、首付款、选择权、区域与退回权益。相关公司交易公告、证券交易所披露及海外合作方正式报告。
特殊审评资格及每个适应症的最终批准、申报状态。FDA、EMA及欧盟委员会公开审评和批准材料；不以数据库汇总替代监管文件。
候选临床样本、分期、终点和安全性完整结果。ClinicalTrials.gov、正式试验论文及公司会议原始资料。
2024—2025申报预测及峰值假设是否兑现。企业后续报告、FDA及EMA受理审批记录；峰值需取得作者模型与后续销售验证。

关键数据

69 亿元人民币泽布替尼美国销售收入 p.6 宣传口径约数；同页原币9.456亿美元，非利润 · 2023 · 西南证券整理，未列原始财报出处2023年，泽布替尼美国收入69亿元，中国收入14亿元
14 亿元人民币泽布替尼中国销售收入 p.6 宣传口径约数；同页原币1.938亿美元 · 2023 · 西南证券整理，未列原始财报出处2023年，泽布替尼美国收入69亿元，中国收入14亿元
8892.03 美元/瓶特瑞普利单抗美国每瓶定价 p.7 宣传口径报告报价；不是净回款或统一疗程价格 · 2023年10月获批后 · 西南证券整理，未列价格原始出处在美国的定价为每瓶8892.03美元
25200 美元呋喹替尼美国包装定价 p.7 宣传口径5mg×21粒；报告报价，非折扣后净价 · 2023年11月获批后 · 西南证券整理，未列价格原始出处在美国市场的定价为25200美元
4.9 倍科创板未商业化Biotech现金/研发中位数 p.9 作者测算作者描述筛选样本；现金时点2024Q1，研发2023年，非存活年数 · 2024Q1/2023 · Wind；西南证券测算“现金/研发费用“比值中位数约为4.9
1.8 倍非科创板A股药企经营现金流/研发中位数 p.10 作者测算报告样本；未代表所有公司为正 · 2023 · Wind；西南证券测算“经营现金流量额/研发费用”比值中位数约为1.8
2.9 倍港股创新药现金等/研发中位数 p.11 作者测算含现金等价物等；样本组成与A股不同 · 2023 · Wind；西南证券测算港股创新药公司“现金等/研发费用“比值中位数约为2.9
4.98 亿美元西达基奥仑赛全球产品销售 p.21 第三方机构产品全球销售，不等同传奇公司确认收入 · 2023 · 医药魔方2023年，西达基奥仑赛全球销售额达4.98亿美元
3.5 亿美元西达基奥仑赛合作首付款 p.21 第三方机构2017年传奇与Janssen许可及合作 · 2017-12 · 医药魔方交易首付款达 3.5 亿美元
50:50 比例西达基奥仑赛美国权益分成 p.21 第三方机构仅美国地区，不套用于全球 · 报告时点 · 医药魔方在美国，两家公司的权益按 50:50 分成
22 / 25 家/个美国注册性临床中的中国药企与创新药 p.22 第三方机构剔除新冠及美国NDA/临床失败药物；非已获批准数 · 2024报告时点 · 医药魔方22家中国药企的25个创新药已在美国开展注册性 临床试验
72.5 亿美元美国生物类似药销售收入 p.28 第三方机构报告称约数；全美国市场并非中国来源产品销售 · 2023 · 医药魔方2023年美国市场生物类似药销售收入约72.5亿美元
46 / 38 个美国351(k)生物类似药批准与上市数量 p.28 第三方机构批准数量与实际上市场数量不同 · 2024-02 · 医药魔方分别达到了46个和38个
9475 / 175 百万美元科伦七项ADC合作总额与首付款 p.31 第三方机构总额附条件，不等于实收；原表2022年12月 · 2022-12 · 医药魔方七个在研临床前ADC项目 9475 175
8400 / 800 百万美元百利天恒BL-B01D1总额与首付款 p.31 第三方机构BMS合作；总额不是已到账现金 · 2023-12 · 医药魔方HER3/EGFR ADC 8400 800
5000 / 500 百万美元康方AK112总额与首付款 p.31 第三方机构Summit许可合作 · 2022-12 · 医药魔方PD-1/VEGF 5000 500
1130 / 400 百万美元和黄呋喹替尼总额与首付款 p.32 第三方机构武田合作；表未列全部付款触发条件 · 2023-01 · 医药魔方VEGFR 1130 400
19.9 %恒瑞获Hercules股权 p.34 第三方机构技术许可加股权，不是保证回报 · 2024-05 · 医药魔方19.9%股权
30.1 %康诺亚获Belenos股权 p.34 第三方机构约数；页32另写30%，按本页具体口径 · 2024-07 · 医药魔方获得Belenos约30.1%的股 权
45.2 / 41.9 %RC88卵巢癌ORR与确认ORR p.40 第三方机构2.0mg/kg组31例可评，既往2—4线；非随机对照 · 2024-03-22 · 医药魔方转引2024 ASCO研究ORR为45.2%(cORR 41.9%)，中位DoR为8.02个月
47.7 / 0 %索乐匹尼布持续应答率 p.41 第三方机构ESLIM-01既往至少四线患者，索乐匹尼布对安慰剂 · 2024发表研究 · 《柳叶刀·血液病学》ESLIM-01，报告经医药魔方整理应答率为 47.7%，而安慰剂组则为 0%
25.4 / 24.2 %索乐匹尼布≥3级TEAE p.41 第三方机构索乐匹尼布对安慰剂；不据此推所有安全性优效 · 2024发表研究 · 《柳叶刀·血液病学》ESLIM-01，报告经医药魔方整理25.4% 出现 3 级或以上TEAE，而安慰剂组则为 24.2%
43 %ZG005宫颈癌客观缓解率 p.42 第三方机构9/21，混合3、10、20mg/kg剂量的可评患者 · 2024-04-16 · 医药魔方客观缓解率（ORR）为43%（9/21）
62.2 %9MW2821尿路上皮癌ORR p.44 第三方机构37例可评，1.25mg/kg；II期单臂，不作跨瘤种优效排名 · 2024 ASCO · 医药魔方转引2024 ASCO分别为62.2%和91.9%
14.2 月9MW2821尿路上皮癌中位OS p.44 第三方机构37例可评UC；非其他肿瘤队列 · 2024 ASCO · 医药魔方转引2024 ASCO中位总生存期(mOS)为14.2个月
53.3 %舒沃替尼经治EGFR ex20ins最佳ORR p.45 第三方机构WU-KONG1B国际多中心注册研究；不同于初治汇总 · 报告时点 · ESMO、ASCO、WCLC临床材料最佳客观缓解率（ORR）达 53.3%
78.6 %舒沃替尼初治汇总确认ORR p.45 第三方机构WU-KONG1与WU-KONG15汇总；疗效28例、安全性57例 · 2023-09-15 · ESMO、ASCO、WCLC临床材料确认的ORR高达78.6%
6.8 / 20.5 %环泊酚与丙泊酚III期注射痛发生率 p.46 第三方机构全麻诱导；PDF确认末列，试验组对对照组 · 报告引用III期 · ESMO、ASCO、WCLC临床材料76.1% 6.8% 对照组： 丙泊酚 100% 0.8 0.71 1例 89.8% 20.5%
64 / 64 / 8 %ICP-332 EASI75应答率 p.48 第三方机构80mg、120mg、安慰剂组，4周；不是EASI评分平均变化 · 2023-12披露II期 · 医药魔方80毫克和120毫克剂量下分別达到64%/64%，而安慰剂组为8%
55.6 %CS5001霍奇金淋巴瘤ORR p.50 第三方机构9例可评价，1CR+4PR；I期、小样本 · 2024 ASCO · 医药魔方转引2024 ASCO客观缓解率（ORR）为55.6%

企业案例

企业市场 · 模式做了什么结果
百济神州 p.6美国 · 其他自主研发、申报并商业化泽布替尼。2023年美国收入约69亿元、中国14亿元；单品市场差异不代表所有药物。
传奇生物/Janssen p.21美国/欧盟 · 授权/代理全球许可加合作开发西达基奥仑赛。首付款3.5亿美元，美国权益50:50；2023年全球产品销售4.98亿美元；欧盟2024年拓展较前线治疗。
康弘药业 p.14美国 · 其他推进康柏西普海外临床。报告记疫情失访、给药符合方案不足40%及部分疗效不佳，说明执行风险不能忽略。
信达生物 p.14美国 · 授权/代理推进信迪利单抗海外许可和注册。报告列中国单区域数据、OS和对照组选择等审评问题；不是仅靠高ORR即可解决。
和黄医药 p.14美国 · 其他以中国III期和美国桥接研究申请索凡替尼上市。报告称需补充更具美国人群代表性的国际多中心证据。
万春药业 p.14美国 · 其他申报普那布林用于重度中性粒细胞减少症。表列单一注册试验不足，需第二项对照研究；与正文笼统归因于人群不同。
恒瑞医药/科济药业 p.14美国 · 其他分别推进双艾方案及CAR-T项目。报告将受阻与CMC、培训遗留或现场检查联系，反映生产体系与临床证据并行。
百济神州/诺华 p.15全球许可区域 · 授权/代理曾授权替雷利珠单抗及欧司珀利单抗。页15分别列2023年9月及7月退回，说明大额预付款不能保证合作持续。
诺诚健华/Biogen p.15海外许可区域 · 授权/代理授权奥布替尼。表列2021年1.25亿美元预付款及8.125亿美元里程碑，2023年2月退回；不推定具体原因。
基石药业/EQRx、豪森/EQRx p.15海外许可区域 · 授权/代理分别合作舒格利单抗、nofazinlimab及阿美替尼。表列2023年5月退回；基石两行可能为同一组合交易，不重复累计总金额。
天境生物/艾伯维 p.15海外许可区域 · 授权/代理合作CD47抗体来佐利单抗。表列1.8亿美元预付款、30亿美元协议金额，2023年9月退回。
百利天恒/BMS p.31全球合作区域 · 授权/代理就HER3/EGFR ADC BL-B01D1达成许可合作。表列2023年12月总额84亿美元、首付款8亿美元；总额不等于实收。
科伦/Merck p.31海外许可区域 · 授权/代理七项临床前ADC及SKB264分别合作。七项组合表列总额94.75亿美元、首付款1.75亿美元；页16合作方名称与本表不同。
康方/Summit p.31海外许可区域 · 授权/代理授权PD-1/VEGF双抗依沃西单抗。表列50亿美元总额、5亿美元首付款；海外头对头试验成功及替代市场仍为前景判断。
和黄医药/武田 p.32海外许可区域 · 授权/代理许可呋喹替尼。表列11.3亿美元总额、4亿美元首付款；美国报价不能直接当和黄净收入。
恒瑞/Hercules p.34海外新公司 · 授权/代理以GLP-1管线许可配合海外资本组建公司，并持股。表列1.1亿美元首付款、19.9%股权及60.35亿美元总额；页33总额写60亿美元。
康诺亚/Belenos p.34海外新公司 · 授权/代理许可CM512/CM536并获得股权和董事提名。1500万美元首付款、1.85亿美元总额及约30.1%股权；治理参与不等于保证回报。
舶望/诺华、瑞博/勃林格殷格翰 p.31全球合作区域 · 授权/代理分别就心血管RNAi及NASH/MASH小核酸疗法合作。表列总额41.65亿与20亿美元，后者首付款缺失；不可把总额计为现金。
宜联/罗氏及BioNTech p.33全球合作区域 · 授权/代理就YL211和ADC技术或产品合作。页32、33对YL211总额10亿/10.5亿美元不一；BioNTech合作总额也有18亿/18.25亿差异。
荣昌生物 p.39美国 · 其他推进泰它西普SLE、IgA肾病、gMG、pSS等临床。报告列III期许可或注册，未提供美国上市批准；2027年专利到期未展开专利族和地区。
荣昌生物 p.40中国/美国 · 其他推进MSLN ADC RC88中美II期及实体瘤队列。31例卵巢癌可评ORR45.2%、cORR41.9%；与化疗12%并非同研究头对头比较。
和黄医药 p.41中国/美国 · 其他保留索乐匹尼布全球权利，推进ITP及wAIHA并计划美国剂量探索。ESLIM-01后线亚组持续应答47.7%对0%；≥3级TEAE25.4%对24.2%。
泽璟制药 p.42中国及潜在海外 · 其他开发PD-1/TIGIT双抗ZG005及DLL3/CD3多抗ZG006。ZG005可评宫颈癌21例ORR43%，20mg/kg组只有8例；不能仅凭高剂量组63%判定海外竞争胜出。
传奇爱尔兰/诺华 p.43全球 · 授权/代理就DLL3 CAR-T候选LB2102及相关生产平台合作。2023年11月协议含1亿美元预付款、最多10.1亿美元里程碑及分级许可费；仅为ZG006靶点兴趣的参考案例。
迈威生物 p.44中国及潜在海外 · 其他推进Nectin-4 ADC 9MW2821多瘤种开发。UC37例ORR62.2%；CC53例35.8%；EC39例23.1%；TNBC20例50%，不同队列不能直接比较优劣。
迪哲医药 p.45全球/美国 · 其他开展舒沃替尼经治注册试验及初治国际III期。WU-KONG1B最佳ORR53.3%；初治汇总28例确认ORR78.6%；2024下半年申报为预测。
海思科 p.46美国 · 其他推进环泊酚全身麻醉诱导临床及NDA准备。表列III期两组成功率100%，注射痛6.8%对20.5%；环泊酚诱导时长0.91分钟略长于0.8分钟。
亚虹医药 p.47中国/美国 · 其他开发药械组合APL-1702用于宫颈HSIL，计划美国III期申请。报告列国际III期达主要终点、中国NDA受理；未提供具体效应量，受理非批准。
诺诚健华 p.48中国及潜在海外 · 其他开发TYK2-JH1 ICP-332及TYK2-JH2 ICP-488。ICP-332 II期EASI75两剂量各64%对安慰剂8%；ICP-488为早期短疗程数据。
亚盛医药 p.49全球/美国 · 其他推进Bcl-2抑制剂APG-2575关键II期及全球III期。报告列三项注册试验及五项孤儿药资格；竞争品销售22.88亿美元不能直接作为该药峰值。
基石药业 p.50全球研发 · 其他推进ROR1 ADC CS5001 I期。霍奇金淋巴瘤9例ORR55.6%，DLBCL6例ORR50%；未见DLT仅限当时样本与剂量。
百奥泰 p.28美国/欧洲 · 授权/代理与Biogen、Sandoz、Hikma等推进生物类似药，并在欧洲开展部分III期。报告列托珠单抗及贝伐珠单抗美国批准、乌司奴单抗申请及其他欧洲试验；适应症列表标“参考原研”，非逐项批准证明。
复宏汉霖 p.28美国/欧洲 · 授权/代理与多个海外伙伴推进曲妥珠单抗、地舒单抗及其他类似药。报告列曲妥珠单抗2024年4月美国批准、地舒单抗5月申请；申请与上市分开。
甘李药业/Sandoz p.29美国 · 授权/代理推进甘精、门冬和赖脯胰岛素。报告列前两项2023年美国申请，赖脯仍处III期，不能合计为已上市产品。
博安生物、华润医药/STADA/Xbrane p.29海外 · 其他分别推进地舒单抗及雷珠单抗III期。仅为后期研发项目，表格无实际销售和批准结果。

风险与门槛

  1. 人群代表性、终点和对照不符合目标审评需求，或CMC及现场检查问题，可使获批延期或失败。 p.14
  2. 海外伙伴退回权益会打断预期里程碑及开发计划。 p.15
  3. 特殊资格、快速沟通或缩短审评不等于自动批准；报告简化流程不能当现行操作指南。 p.24
  4. 股权合作保留项目与融资风险，且未来收益缺乏流动性保障。 p.34
  5. 峰值模型未充分披露，易把同靶点交易价值直接转为自身产品市场。 p.37
  6. 早期单臂与小队列可能夸大疗效稳定性，未充分量化安全性无法断言广泛耐受。 p.44
  7. 报告列海外研发不确定、进度低于预期、销售不达预期及FDA政策风险。 p.52
  8. 券商可能参与相关证券交易或投行业务，资料不保证及时完整，应区分研究观点与审评事实。 p.53

预测

  1. 强生预计西达基奥仑赛全球销售有望50亿美元，未给确定兑现年份。 p.16未来峰值，未明确年份
  2. 作者预计舒沃替尼、环泊酚及赛沃替尼等在2024下半年申报美国NDA；并非已完成申报。 p.362024下半年
  3. 作者测算RC18及奥布替尼海外峰值20—30亿美元，舒沃替尼及APG-2575为15—20亿美元；未给完整模型。 p.37海外销售峰值，未明确年份
  4. 作者测算RC88、索乐匹尼布、ZG005、环泊酚、APL-1702等海外峰值5—10亿美元；非已实现授权价值。 p.37海外销售峰值，未明确年份
  5. 作者测算ZG006、9MW2821和CS5001海外峰值10—15亿美元，ICP-332/488为10—20亿美元。 p.37海外销售峰值，未明确年份
  6. 舒沃替尼初治适应症国际III期入组中，作者预计2025年申报。 p.452025

时效提醒

报告形成于2024年7月，所有2024下半年和2025年申报预测、临床分期、合作存续及销售数据到2025—2026年均须重新核实，特殊审评描述仅作历史原文记录。

读书笔记

补看第5页、8、25、45、46、48：页8恢复18A现金与研发图的大致趋势，页25为特殊审评示意图，页45恢复一二线临床对照表并确认跨研究性质；未把图像独有数字伪造为文本摘句。页5中美医疗支出未披露是否同统计范围，不能仅据来源名称确认可比。页9—12现金指标混合资产种类、时点和公司范围，倍数不等同经营跑道；页11关于大市值公司造血的概括不能涵盖表内负现金流Biotech。页14普那布林正文归因与表列缺第二注册研究不同。页16称辉瑞引进SKB264，页22/31为Merck。页15与32信迪利单抗同额合作日期不一致；欧司珀利单抗合作日期表写2012年12月，未擅自纠正。页21Abecma出现2024Q4销售，晚于报告时点，另有试验表列错位。页31—34对YL211、恒瑞GLP-1及宜联BioNTech总额不一致，部分首付款列不符合正文定义，不能无条件汇总。页37将RC88美国阶段列临床前，页40称中美II期已启动；ICP-488页37列II期、页48描述I期数据，需明确时间基准。页48正文安慰剂EASI评分变化写216.7%，PDF确认原文如此，未用外部知识改数；EASI75应答率与该均值不是同一个指标。页46III期对照组呼吸抑制栏空白，不把缺值当零或认定所有安全项优效。